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Mögliche neue Behandlung für Mukoviszidose aufgedeckt

Mukoviszidose ist eine Erbkrankheit, von der Zehntausende Menschen in den Vereinigten Staaten und weltweit betroffen sind. Gegenwärtig gibt es keine Heilung für die Erkrankung, aber neue Forschungsergebnisse schlagen einen neuen therapeutischen Ansatz vor, der die Erkrankung bald stoppen kann.


Die Forscher haben möglicherweise eine neue Behandlung gefunden, die die Lungenentzündung bei Mukoviszidose reduziert.

Mukoviszidose (Mukoviszidose) ist eine genetische Erkrankung der Sekretdrüsen, von der etwa 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und 70.000 Menschen weltweit betroffen sind.

Unsere Sekretdrüsen sind für die Erzeugung von Schleim und Schweiß verantwortlich, aber bei CF bilden sich diese Sekrete in der Lunge, blockieren die Atemwege und bieten einen fruchtbaren Boden für Bakterien. Infolgedessen verursacht der Zustand schwere und wiederkehrende Lungeninfektionen.

CF betrifft neben der Lunge auch andere lebenswichtige Organe wie Leber und Pankreas. Darüber hinaus kann es den Darm, die Nebenhöhlen und die Fortpflanzungsorgane des Körpers beeinflussen.

Im Moment ist CF unheilbar. Ein internationales Forscherteam der George Washington (GW) - Universität in Washington, DC, in Zusammenarbeit mit der Universität von Perugia und der Universität von Rom (beide in Italien) hat jedoch möglicherweise ein neues Medikament entdeckt, das die Krankheit behandeln und stoppen kann Fortschritt von CF.

Die Studie wurde in der Zeitschrift veröffentlicht Naturmedizinuntersucht die therapeutischen Wirkungen von Thymosin alpha 1 (Tα1) auf CF.

Tα1 ist eine synthetische Version eines natürlichen Polypeptids, das zuerst aus dem Thymusgewebe isoliert wurde und eine Rolle bei der Immunität spielt.

Tα1 reduziert Entzündungen und korrigiert genetische Defekte

CF tritt als Folge einer Mutation im genetischen Code eines Proteins auf, das als cystic fibrosis transmembrane Conductance Regulators (CFTR) bezeichnet wird. Dieses Protein reguliert normalerweise die Aktivität des Chloridkanals, der für das Gleichgewicht zwischen Salz und Wasser in der Lunge verantwortlich ist.

Bei CF führt die Mutation - genannt "p.Phe508del" - dazu, dass das CFTR-Protein vorzeitig abgebaut wird, was zu einer schlechten Chloridpermeabilität führt und zu Lungenentzündungen führen kann.

In der neuen Studie weisen die Forscher darauf hin, dass die komplexen pathogenen Mechanismen hinter CF einen therapeutischen Ansatz erfordern, der mehrere Medikamente kombiniert. Die Autoren fügen hinzu, dass bisher jedoch kein einziges Medikament mit mehreren positiven Wirkungen für CF entdeckt wurde.

Die Forscher berichten jedoch, dass ihre Studie zeigt, dass Tα1 sowohl die Defekte im Gewebe von Mäusen mit CF als auch die Defekte von Zellen von menschlichen Patienten mit der p.Phe508del-Mutation korrigieren kann.

Die Studie ergab, dass Tα1 eine vorteilhafte Wirkung hat: Das Medikament war in der Lage, gleichzeitig die für CF typische Entzündung zu reduzieren und die Aktivität, Reifung und Stabilität des CFTR zu verbessern.

Tα1 - auf dem Markt als "Zadaxin" bekannt - wurde in mehr als 15 Jahren in 35 Ländern klinisch zugelassen und wird häufig zur Behandlung von Virusinfektionen, Immunschwäche-Erkrankungen und HIV eingesetzt.

Zadaxin ist derzeit in den USA nicht verfügbar, aber die Forscher sagen, dass das Medikament "ein hervorragendes Sicherheitsprofil in der Klinik hat, wenn es als Adjuvans oder als Immuntherapeutikum verwendet wird".

Allan L. Goldstein, Ph.D., studiert Co-Autor und emeritierter Professor für Biochemie und Molekulare Medizin an der GW School of Medicine und Gesundheitswissenschaften, kommentiert die Bedeutung der Studie:

"Gegenwärtig gibt es mehrere Behandlungen für Mukoviszidose, und obwohl sich dadurch die Lebenserwartung dramatisch verbessert hat, gibt es für Patienten nur noch eine Lebenszeit von etwa 40 Jahren. Keine Behandlung kann alleine stehen. Wir haben eine einzige Behandlung entwickelt, die die Behandlung möglicherweise korrigiert Gendefekt, der Mukoviszidose verursacht und die dadurch entstehende Entzündung verringert. "

Erfahren Sie, wie ein neues Molekül das Überleben bei Patienten mit CF verlängern kann.

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